以下文章来源于成体干细胞国家地方实验室（公众号）
2024年4月2日是第17个世界孤独症关注日，主题为「全生涯服务，全方位关爱」。
01
什么是孤独症？
孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorders ，ASD）是一大类具有生物基础的发育障碍疾病。
它既包括我们熟知的孤独症，也包括了阿斯伯格症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。
国内外流行病学研究显示，孤独症的患病率逐年增长，已逐渐成为常见病。
图片来源：tacanow.org
2023年3月，美国CDC发布：每36名8岁儿童中就有一名（2.76%）被确认患有孤独症谱系障碍。
根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国孤独症人士数量超过1000万，孤独症儿童数量超过200万。
02
孤独症的干细胞研究
近年来，干细胞逐渐成为生物医学的研究热点。
由于神经系统受损后羸弱的再生能力，众多专家把希望的目光投向了干细胞。涉及的疾病中，也包括孤独症。
以下是一些相关研究，普遍有较好结果，说明干细胞能发挥一定作用。
中国-脐血单个核细胞+脐带间充质干细胞
山东省交通医院吕涌涛等，42名患者
该研究发现，单独用脐血单个核细胞，或联合脐带间充质干细胞治疗孤独症均有显著疗效。总有效率达70%以上，明显高于对照组的传统康复训练治疗。
印度-骨髓间充质干细胞
Sharma等人，32名3-33岁患者
研究者在临床总体印象量表（CGI-I）和印度孤独症评估量表（ISAA）观察到统计学显著性改善。
乌克兰-胚胎干细胞
Bradstreet 等人，45名3-15岁患儿
在治疗后半年和一年随访时，患者孤独症治疗评估量表（ATEC）和孤独症行为量表（ABC）的感官、语言、社交及整体健康领域均有改善。
美国-自体脐带血
Kurtzberg等人，180名2-7岁患儿
研究发现，无智力残疾的亚组显示出语言交流的改善，更强的专注力和脑电活动。
美国-脐带间充质干细胞
Kurtzberg等人，12名4-9岁患儿
研究结果显示，50%的患者在文兰适应行为量表（VABS）、普遍性发育障碍行为量表（PDDBI）和临床总体印象量表（CGI）中至少有2项有改善，33%的患者全部改善。
03
孤独症的干细胞案例
干细胞治疗孤独症，也有一些成功的案例被报道。
Blake
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在接受第一次治疗的四个月后，Blake的父母发现了他的改变：
Blake可以和别人进行完整的对话，在社交方面也更加活跃。
他的异常行为减少，不管是攻击行为，还是对某种事物刻板而重复的痴迷。
Sarah
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在不到一年的时间里，Sarah的语言能力从2-3个单词组成的短句，发展为16个单词组成的长句，她在纸上的涂鸦也变成了精致的花朵图像。
此外，她发脾气的次数急剧下降，社交能力评估显示她“非常出色”。
Levi
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为期一年的临床试验中，Motsnyy夫妇见证了Levi不可思议的变化。
如今，他不仅可以像正常孩子一样与人沟通，还积极参与人际交往，收获更多欢乐。
Gracie
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在父母的眼中，女儿Gracie的蜕变似乎是在治疗半年后开始的，并一直持续到现在。
父亲最喜欢的，是她不再回避，而是乐于拥抱。
母亲说：“她变得更好了，我们为此而感激。”
Kurzberg
教授
以上这些故事几乎都与一个人有关——杜克大学的Kurzberg教授，她与孤独症有着不解之缘。早在大学勤工助学时，她就开始帮助孤独症儿童。
她认为干细胞在孤独症治疗中的前景很有希望。除了脐带血，她的团队也开始探索脐带等干细胞的应用。
同时她还认为，干细胞的治疗也依赖于孤独症的早期诊断，越早治疗，效果越好。
- end -
策划 / 观Sir
校对 / 灏哥
排版 / 时光深巷
题图：pixabay
参考资料：
1.《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》
2. Siniscalco D, Kannan S, etc. Stem cell therapy in autism: recent insights. Stem Cells Cloning. 2018 Oct 23;11:55-67.
3. Dawson G, Sun JM, Baker J, Carpenter K, Compton S, Deaver M, Franz L, Heilbron N, Herold B, Horrigan J, Howard J, Kosinski A, Major S, Murias M, Page K, Prasad VK, Sabatos-DeVito M, Sanfilippo F, Sikich L, Simmons R, Song A, Vermeer S, Waters-Pick B, Troy J, Kurtzberg J. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. J Pediatr. 2020 Jul;222:164-173.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.03.011. Epub 2020 May 19. PMID: 32444220.
4. Sun JM, Dawson G, Franz L, Howard J, McLaughlin C, Kistler B, Waters-Pick B, Meadows N, Troy J, Kurtzberg J. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020 Oct;9(10):1137-1146. doi: 10.1002/sctm.19-0434. Epub 2020 Jun 12. PMID: 32531111; PMCID: PMC7519773.
5. 其余见延伸链接
- End -
免责声明：成体干细胞国家地方实验室内容团队专注介绍全球细胞科技研究进展。本文仅作信息交流之目的，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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