【导读】

美国东部时间12月18日，美国食品药物监督管理局（FDA）正式批准了首款间充质干细胞疗法——由Mesoblast公司研发的Ryoncil (remestemcel-L-rknd)上市。这是一种同种异体（供体）骨髓间充质基质细胞疗法，适用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。

这对全球细胞与基因治疗产业而言，无疑是一个重要的里程碑式事件。同时，这也成为国内干细胞治疗药品研发领域的加速发展的强信号。

【间充质干细胞为何备受青睐】

间充质干细胞（MSC）是一类起源于中胚层的多能干细胞，具有自我复制和多向分化的能力潜能。它们存在于人体的多个部位，如婴儿的围产组织（胎盘、脐带等）、成年人的牙髓、脂肪以及骨髓中。MSC以其五大特性——自我复制、低免疫原性、高活性、抑炎性和不成瘤性，在再生医学和免疫治疗领域展现出了巨大的潜力。

【Ryoncil：获FDA“孤儿药”/快速通道/优先审评认定】

急性移植物抗宿主病(aGVHD)是一种潜在危机生命的疾病，发生在约50%的接受异基因骨髓移植(BMT)患者中。在全球范围内，每年有超过3万例患者接受异基因BMT，主要用于治疗血液癌症，其中有20-25%是儿童患者。在aGVHD最严重类型（C/D级或III/IV级）的患者中，12个月死亡率高达90%。

Ryoncil是一种同种异体间充质干细胞（MSC），来源于不相关供体骨髓中分离的MSC并进行培养扩增制备而成。Ryoncil（remestemcel-L）通过静脉输注给药，具有显著的免疫调节作用，通过下调促炎细胞因子的产生。增加抗炎细胞因子的产生、，并能将自然产生的抗炎细胞招募到相关组织中，来对抗与多种疾病相关的炎症过程。

FDA生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks医学博士表示：“今天FDA做出的批准决定，标志着使用创新细胞疗法，治疗严重危及患者生命的疾病的一个重要里程碑。首个间充质基质细胞疗法的批准，也表明了 FDA 致力于支持开发安全有效的干细胞产品，以改善对其他疗法无治疗效果的患者的生活质量。”

Mesoblast首席执行官Silviu Itescu博士也进一步说到：“Mesoblast 已经展示了将第一款 MSC 产品推向市场的能力。我们将继续与 FDA 密切合作，以推动我们其他后期MSC产品的批准”。

【国内干细胞治疗产品上市阶段关键进展】

2024年6月，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公开信息显示：由铂生卓越生物科技（北京）有限公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”，成为全国首款获得NMPA新药上市申请（NDA）正式受理并纳入优先审评的干细胞新药（受理号：CXSS2400062）。

2024年8月，在北京市药品监督管理局在半年工作会议中提到“核发全国第一张干细胞药品生产许可”；在其官网公开信息显示，获得这张许可证的正是铂生卓越生物科技（北京）有限公司的“艾米迈托赛注射液”。

值得一提的是，这款“艾米迈托赛注射液”干细胞新药正是采用尊龙凯时 - 人生就是搏!生物原创3D细胞智造平台全线产品及工艺技术，在临床试验期间进行二维培养到三维全封闭规模化生产工艺的变更，极大地提升了研发及生产效率；，并在Ⅲ期临床试验期间展现出了良好的安全性和有效性，最终顺利完成全部临床研究试验。

【如何突破干细胞治疗产业化发展瓶颈】

间充质干细胞疗法研发迎来爆发式增长，截至2024年8月，国内已有62款间充质干细胞药品获得国家药品监督管理局审评中心临床试验默示许可。虽然干细胞治疗技术研究成果众多，但产业化发展仍受到干细胞生产质效的掣肘，“如何实现质效并举的细胞生产制备”，已成为制约产业发展的关键瓶颈问题。

干细胞治疗产品的质量特性一般在细胞培养阶段形成。因此，细胞制备工艺对细胞质量、活性等具有重要影响。工艺开发过程中应严格选择合适的培养体系、培养方式，准确控制培养时间和培养代次等。

因此在干细胞治疗产品制备过程中，建议采用全封闭的或半封闭的自动化制备工艺，减少人工操作，尽可能使用专用的、产品特定的或一次性使用的装置，以减少污染和交叉污染的风险；培养过程建议采用连续的制备工艺，如果生产过程中有不连续生产的情况时，应对细胞的保存条件和时长进行研究与验证。建立规范的全封闭自动化工艺操作步骤、工艺控制参数、内控指标等，对生产的全过程进行监控，以确保干细胞质量和安全性。

这种背景下，尊龙凯时 - 人生就是搏!生物以3D TableTrix® 微载体、3D FloTrix® 系列核心原研产品及技术工艺为基础，建成了自动化、连续、密闭式【百亿量级】干细胞制备工艺管线。以此工艺生产制备干细胞治疗产品，能够避免开放式操作所带来的污染风险，显著降低细胞生产制备过程中的耗材、人力、时间成本。在满足干细胞质量及安全性符合临床应用标准的基础上，更能满足临床应用和商业化过程中对于细胞产量的需求——细胞放大培养13天即可达到百亿数量。这一技术的广泛应用，将为细胞治疗、生物医药等领域突破瓶颈、蓬勃发展提供有力支持。

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